Актуальные подходы в лечении зрительной атрофии Лебера

Исследовательская группа под руководством Джона Гая, д.м.н., профессора офтальмологии в Bascom Palmer Eye Institute при медицинской школе Миллера в университете Майами, стала инициатором новой технологической разработки, применяемой при наследственной оптической нейропатии Лебера, унаследованного генетического дефекта, который вызывает быструю, прогрессивную и двустороннюю потерю зрения у людей всех возрастов, но в первую очередь это касается мужчин в возрасте 20-40 лет.

Зрительная атрофия Лебера является болезнью, при которой были обнаружены наследственные точечные мутации митохондриальной ДНК. Митохондрии являются энергетическим депо клеток.

Доктор Гай и его команда успешно использовали методику введения здоровых генов в митохондрии, что способствовало исправлению генетического дефекта. Использовав экспериментальные модели, они доказали, что безопасно и эффективно заменить мутировавшие гены здоровыми, предотвратив таким образом ухудшение питания клеток зрительного нерва.

Эффективно введенная в митохондрии, нормальная ДНК может исправить биохимический дефект производства клеточной энергии и восстановления зрительной функции.

"Целый ряд других патологий, включая старение, онкологические заболевания и болезнь Паркинсона, также могут быть вызваны митохондриальными мутациями", - говорит доктор Гай. "Этот новый подход показывает огромный потенциал для приложения генетической терапии, поскольку помогает справиться с одной из основных причин слепоты", - считает он.

Опубликовано: webapteka.by 01 октября 2014